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Doença de Alexander: o caminho até o tratamento
Medicamentos: Zilganersen (ZANVASTRO)
- Primeiro tratamento que atua na causa da doença, aprovado pela FDA para crianças e adultos.
- É aplicado por punção lombar a cada três meses, em hospital.
- A Recordati detém os direitos fora dos EUA e responde pelos pedidos de registro e pelos programas de acesso antecipado.
Qual regra se aplica
Plano: exceção da doença ultrarrara. SUS: Tema 500, contra a União. Em paralelo, RDC nº 38/2013.
As decisões que importam
REsp 1.885.384/RJ
O STJ obrigou o plano a custear medicamento sem registro para doença ultrarrara, sem alternativa terapêutica e com aprovação no exterior, afastando o Tema 990 no caso concreto.
Na prática: É o precedente central para doenças ultrarraras. Exige demonstrar a raridade, a falta de alternativa e a aprovação estrangeira.
Tema 500
O Estado não fornece remédio experimental. Sem registro, só por exceção.
- Registro em agência estrangeira de renome, como FDA ou EMA
- Nenhum substituto terapêutico registrado no Brasil
- Pedido de registro no país, dispensado para medicamentos órfãos de doenças raras e ultrarraras
Na prática: A União deve obrigatoriamente estar no processo, na Justiça Federal. O Estado também pode ser incluído.
RDC nº 38/2013
Regula os programas de uso compassivo, acesso expandido e fornecimento pós-estudo, que permitem o uso gratuito de medicamento ainda sem registro.
Na prática: Dependem de pedido da própria empresa. Vale perguntar por escrito ao laboratório desde o início, em paralelo à via judicial.
Onde encontrar apoio
Até novembro de 2026, não localizamos associação brasileira específica para esta doença. Estas entidades atendem doenças raras em geral.
Fundado em 2001, acolhe, orienta e encaminha pacientes com doenças raras e suas famílias, e atua em políticas públicas como a ampliação do teste do pezinho.
www.vidasraras.org.br
Reúne associações de pacientes com doenças raras de todas as regiões e as representa em conselhos e espaços de saúde. É um bom ponto de partida para encontrar a associação de uma doença específica.
Instagram @febrararas
Instituição sem fins lucrativos que apoia as associações e os pacientes de doenças raras das três regiões. Atuou no Senado pela oferta do tratamento da CLN2 (doença de Batten) no SUS.
Instagram @fedrann_oficial
Descubra o caminho do seu caso
Três perguntas mostram contra quem pedir, onde e o que provar. O guia também tem o checklist de documentos e o roteiro do relatório médico para enviar ao médico.
Situação conferida em novembro de 2026. Ela muda com frequência: confirme sempre antes de cada pedido.