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Síndrome de Rett: o caminho até o tratamento
Medicamentos: Trofinetida (DAYBUE)
- Aprovado pela FDA em 2023, a partir de 2 anos, e autorizado no Canadá; a agência europeia deu parecer favorável em 2026, a partir de 5 anos.
- É tomado em casa, o que leva os planos a alegar a exclusão de uso domiciliar.
- Para crianças de 2 a 4 anos, o relatório deve justificar a idade.
Qual regra se aplica
Plano: exceções ao Tema 990. SUS: Tema 500, contra a União.
As decisões que importam
Tema 990
As operadoras de plano de saúde não são obrigadas a fornecer medicamento sem registro na ANVISA.
Na prática: É a regra geral. O próprio STJ reconheceu exceções para doença ultrarrara e para remédio com importação autorizada pela ANVISA.
REsp 1.885.384/RJ
O STJ obrigou o plano a custear medicamento sem registro para doença ultrarrara, sem alternativa terapêutica e com aprovação no exterior, afastando o Tema 990 no caso concreto.
Na prática: É o precedente central para doenças ultrarraras. Exige demonstrar a raridade, a falta de alternativa e a aprovação estrangeira.
Tema 500
O Estado não fornece remédio experimental. Sem registro, só por exceção.
- Registro em agência estrangeira de renome, como FDA ou EMA
- Nenhum substituto terapêutico registrado no Brasil
- Pedido de registro no país, dispensado para medicamentos órfãos de doenças raras e ultrarraras
Na prática: A União deve obrigatoriamente estar no processo, na Justiça Federal. O Estado também pode ser incluído.
Onde encontrar apoio
Criada há mais de 35 anos, atua em todas as regiões no acolhimento, na orientação e na defesa dos direitos das pessoas com Rett e de suas famílias, por meio de núcleos conduzidos por voluntários. Promove o Outubro Roxo.
www.abrete.org.br
Instagram @abretebr
Descubra o caminho do seu caso
Três perguntas mostram contra quem pedir, onde e o que provar. O guia também tem o checklist de documentos e o roteiro do relatório médico para enviar ao médico.
Situação conferida em novembro de 2026. Ela muda com frequência: confirme sempre antes de cada pedido.